[데일리비즈온 김소윤 기자] 미국 하버드 의대 교수로 재직 중인 한국인이 세계 최초로 줄기세포를 이용한 파킨슨병 임상 치료에 성공했다. 퇴행성이면서 효과적으로 치료할 방법이 없던 파킨슨병 정복에 한 발짝 나아간 소식에 전 세계의 이목이 주목된다. 

파킨슨병의 새로운 해결책을 제시한 인물은 한국과학기술원(KAIST) 졸업생 김광수 하버드 의대 맥린병원 분자신경생물학 실험실 소장이다. KAIST에 따르면 이 대학 생명과학과 석‧박사 졸업생인 김 교수가 지난달 세계 최초로 환자 맞춤형 줄기세포 임상 치료에 성공했다.

김 교수는 파키슨병을 앓고 있는 환자 본인의 피부세포를 도파민 신경세포로 변형해 뇌에 이식했다. 이와 관련, 뉴잉글랜드 의학 저널(NEJM)은 김 교수가 환자의 피부세포를 변형, 신경전달물질 도파민을 생성케 한 후 이를 파킨슨병 환자의 뇌 깊숙이 주입 시킨 결과 면역체계의 거부반응 없이 구두끈을 다시 묶고 수영과 자전거를 탈 정도로 운동능력을 회복했다고 밝혔다. 

파킨슨병은 치매, 뇌졸중과 더불어 3대 만성 퇴행성 뇌 신경계 질환으로 국내에서 11만명이 이 질환으로 고통 받고 있다. 전 세계적으로는 최대 1000만명의 환자가 파킨슨병을 앓고 있다. ‘나비처럼 날아서 벌처럼 쏜다’라는 말로 유명한 전설의 복서 고 무하마드 알리도 이 병을 앓았다.

이 병의 발병 원인은 뇌에서 신경 전달 물질 도파민을 분비하는 신경세포가 사멸하기 때문이며 근육의 떨림, 느린 움직임, 신체의 경직, 보행 및 언어 장애 등의 증상을 가진다. 김광수 교수 연구팀은 세계 최초로 환자의 피부세포를 도파민 신경세포로 만드는 ‘역분화 줄기세포’ 기술로 파킨슨병 환자를 임상 치료하는 데 성공했다.

2012년 노벨 생리의학상 수상자인 일본의 신야 야마나카(Shinya Yamanaka) 교수가 유도만능 줄기세포(induced pluripotent stem cells, 이하 iPS) 제조 기술을 개발했지만 이 기술이 뇌 질환 환자치료에 적용돼 성공한 사례는 아직 없다.

2017년 NEJM이 발표한 바에 따르면 전 세계적으로 단 한 명의 환자(황반변성증)가 자신의 iPS를 이용해 세포치료를 받은 적이 있긴 하지만 병의 호전은 일어나지 않았다. 이에 김 교수 연구팀은 세계에서 최초로 iPS를 사용해 피킨슨병 환자 맞춤형 치료를 시도한 것은 물론 성공한 사례를 만들었다.

파킨슨병의 맞춤형 줄기세포 치료를 위해서는 환자의 체세포를 안정적으로 줄기세포로 전환한 뒤 이를 다시 도파민 세포로 분화시킨 후 뇌에 이식해야 한다. 이 모든 과정은 고효율로 진행돼야 하며 유해성이나 부작용이 없어야만 가능하다. 김 교수는 그간 맞춤형 줄기세포 치료를 위한 연구에 집중해온 줄기세포 전문가다.

김 교수는 20여 년간 연구해온 기술을 활용해 까다롭기로 유명한 미국 식품의약국(FDA)의 최종 승인을 받고 FDA 요청에 의해 지난 2017년과 2018년 2차례에 걸쳐 69세 파킨슨병 환자에게 도파민 신경세포를 면역체계의 거부반응 없이 작용하도록 하는 이식 수술을 세계 최초로 진행했다. 

김 교수는 “향후 안정성과 효능성 입증을 위해 더 많은 환자를 대상으로 임상실험이 필요하며 FDA의 승인을 위해 필요한 절차를 밟고 있다“며 “10여 년 정도 후속 연구를 계속 성공적으로 수행하면 맞춤형 세포치료가 파킨슨병 치료를 위한 또 하나의 보편적인 치료 방법으로 자리 잡게 될 것”이라고 기대했다.